脊髄損傷に対する再生医療の進展が、いよいよ現実味を帯びてきました。

まず、慶應大によるiPS細胞移植の臨床研究では、4例中2例で運動機能の改善が確認され、世界中から注目を集めています（NHKやNatureでも報道）。
この成果は、iPS細胞がヒトの脊髄損傷においても一定の再生効果を示し得ることを意味します。

そして重要なのは、このiPS治療の効果を最大限に引き出す“土台”として、HGF（肝細胞増殖因子）の存在が不可欠であるということ。
HGFを急性期に投与し神経保護・再生環境を整えた上で、亜急性期にiPS神経幹細胞を移植するという併用アプローチが、動物モデルで極めて優れた回復効果を示しており、
これに基づいて、クリングルファーマと慶應大が共同で特許を出願（特願2022-143261）しています。

しかもこのHGF（オレメペルミン アルファ）は、2025年中に国内で脊髄損傷急性期に対する承認申請が予定されている段階。
第III相試験では、完全麻痺の重症例を対象にしても56%がAISグレードで1段階以上の改善を示すという有望な結果が得られており、安全性にも問題なし。

これは、世界初の“神経再生薬”としての実用化が、いよいよ目前に迫っていることを意味します。

▶︎ HGF単独でも神経機能の回復を示し、承認が視野に
▶︎ 今後、iPS細胞治療との併用で本格的な神経再建医療の扉が開く可能性も

「HGFがあるからこそ、iPS治療の可能性が最大化される」
再生医療のブレイクスルーが、まさに2025年から始まるかもしれません。

第III相試験はちょうどコロナ禍と重なった影響で、予定よりも症例の組み入れに時間がかかり、登録された患者の背景も変化があったようです。
特に高齢者の転倒が減ったことで、比較的若年層の交通事故などによる重度の完全麻痺（AIS A）症例が多く含まれたとのこと。
これにより、第I/II相と比べて重症度の高い患者が多くなってしまったようですが、
それでもAISグレードが1段階以上改善した割合は56%と、歴史的対照（約20%）を大きく上回った結果が出ています。
重症例中心の試験でこれだけの改善が示されたのは非常に意義深いですね。
安全性にも大きな問題は報告されておらず、引き続き承認申請とその後の展開に注目しています。

「主要評価項目未達＝承認されない」と決めつけるのは早計かと。実際、中外製薬のエンスプリングなど、主要評価項目未達でも承認された薬は存在します。

全てがもう少し早ければ変な小細工せんで買いまくりしてればいいだけだったのが残念だが、さておかわりの前に仕上げられるのかどうか。

そういえば　ここの薬　P3　主要評価項目未達だったんだ　有意差無し
じゃあ仕方ないねえ　オファー無くても

いよいよバイオ界の横綱が動き始めたで
大相場になるでええええ
買いや、買いや！

増資懸念なかったらもっと爆買いされてただろうね。
本来なら今が1番大事な時期。アメリカから援護射撃はあった、さてどうなるか。

株式市場で注目され始めたようですね。これまでは目立ちませんでしたから株価も徐々に↑になるでしょう。掲示板も賑わっていますね。

兎に角、米国のFDAからODDの指定を取得したことは大変なことですね。HGHは汎用性があって色んな再生医療に使用されるので、米国の市場の大きさを考えると今回のIRは素晴らしいです。

日米オーファン指定なら単一より承認確率高い傾向にあるってEvaluatePharmaの記事なかったっけと思って調べた

てか複数のP3試験＋申請直前という後期ステージで時価総額は69億はさすがに安すぎるのでは
「現在進めている製薬企業等とのパートナリング交渉においても大きなアドバンテージになることは言うまでもありません」
ってオーファン指定IRに社長コメントのせてくれてるし