脊髄損傷に対する再生医療の進展が、いよいよ現実味を帯びてきました。 まず、慶應大によるiPS細胞移植の臨床研究では、4例中2例で運動機能の改善が確認され、世界中から注目を集めています（NHKやNatureでも報道）。 この成果は、iPS細胞がヒトの脊髄損傷においても一定の再生効果を示し得ることを意味します。 そして重要なのは、このiPS治療の効果を最大限に引き出す“土台”として、HGF（肝細胞増殖因子）の存在が不可欠であるということ。 HGFを急性期に投与し神経保護・再生環境を整えた上で、亜急性期にiPS神経幹細胞を移植するという併用アプローチが、動物モデルで極めて優れた回復効果を示しており、 これに基づいて、クリングルファーマと慶應大が共同で特許を出願（特願2022-143261）しています。 しかもこのHGF（オレメペルミン アルファ）は、2025年中に国内で脊髄損傷急性期に対する承認申請が予定されている段階。 第III相試験では、完全麻痺の重症例を対象にしても56%がAISグレードで1段階以上の改善を示すという有望な結果が得られており、安全性にも問題なし。 これは、世界初の“神経再生薬”としての実用化が、いよいよ目前に迫っていることを意味します。 ▶︎ HGF単独でも神経機能の回復を示し、承認が視野に ▶︎ 今後、iPS細胞治療との併用で本格的な神経再建医療の扉が開く可能性も 「HGFがあるからこそ、iPS治療の可能性が最大化される」 再生医療のブレイクスルーが、まさに2025年から始まるかもしれません。

第III相試験はちょうどコロナ禍と重なった影響で、予定よりも症例の組み入れに時間がかかり、登録された患者の背景も変化があったようです。 特に高齢者の転倒が減ったことで、比較的若年層の交通事故などによる重度の完全麻痺（AIS A）症例が多く含まれたとのこと。 これにより、第I/II相と比べて重症度の高い患者が多くなってしまったようですが、 それでもAISグレードが1段階以上改善した割合は56%と、歴史的対照（約20%）を大きく上回った結果が出ています。 重症例中心の試験でこれだけの改善が示されたのは非常に意義深いですね。 安全性にも大きな問題は報告されておらず、引き続き承認申請とその後の展開に注目しています。

「主要評価項目未達＝承認されない」と決めつけるのは早計かと。実際、中外製薬のエンスプリングなど、主要評価項目未達でも承認された薬は存在します。

全てがもう少し早ければ変な小細工せんで買いまくりしてればいいだけだったのが残念だが、さておかわりの前に仕上げられるのかどうか。

そういえば　ここの薬　P3　主要評価項目未達だったんだ　有意差無し じゃあ仕方ないねえ　オファー無くても

いよいよバイオ界の横綱が動き始めたで 大相場になるでええええ 買いや、買いや！

増資懸念なかったらもっと爆買いされてただろうね。 本来なら今が1番大事な時期。アメリカから援護射撃はあった、さてどうなるか。

株式市場で注目され始めたようですね。これまでは目立ちませんでしたから株価も徐々に↑になるでしょう。掲示板も賑わっていますね。

兎に角、米国のFDAからODDの指定を取得したことは大変なことですね。HGHは汎用性があって色んな再生医療に使用されるので、米国の市場の大きさを考えると今回のIRは素晴らしいです。

日米オーファン指定なら単一より承認確率高い傾向にあるってEvaluatePharmaの記事なかったっけと思って調べた てか複数のP3試験＋申請直前という後期ステージで時価総額は69億はさすがに安すぎるのでは 「現在進めている製薬企業等とのパートナリング交渉においても大きなアドバンテージになることは言うまでもありません」 ってオーファン指定IRに社長コメントのせてくれてるし

私も丸石製薬、存じ上げませんでした。でも、それはP3を経て、申請段階という現状から見て、ということかと思います。 P1、P2で中止となることもあるなかで、最初に組もうとした、丸石製薬はそれだけ見る目があったということだと思います。

情報有難うございます。 クリングルファーマの今後の動きが良く理解できました。 > ２． 脊髄損傷急性期の米国での開発 > > 説明会動画では他の企業との提携について触れられていませんでしたが、提携パートナーを見つけて行うことを最優先としていることに変わりはなく、提携交渉を優位に行うためにも、IND申請の直前（FDAとの申請合意）まで自社で準備を進めているということのようです（会社IRに確認済み）。 > > > やって

赤字バイオが 提携してマイルストーンやロイヤリティを出してくれると言うオファーに対して 利益が分割されるので自前で製造販売したいとか 交渉を優位に進めるために提携を遅らせてるとか そういうのって信じますか？

２． 脊髄損傷急性期の米国での開発 説明会動画では他の企業との提携について触れられていませんでしたが、提携パートナーを見つけて行うことを最優先としていることに変わりはなく、提携交渉を優位に行うためにも、IND申請の直前（FDAとの申請合意）まで自社で準備を進めているということのようです（会社IRに確認済み）。 やって

こんなに多くの売り上げが見込めるのにメガファーマからのオファーが無い もう国内P3終わってるのに　不思議だなあ　なんでだろう 自前でするって？　アメリカで？　丸石製薬と？　笑 • 一方、クリングル自身のアナリスト試算では、HGF製剤の脊髄損傷・ALS・声帯瘢痕の国内市場だけで350億円、世界では1,800億円と見積もられており、慢性期展開などにより最大で20兆円規模に拡大する可能性があるとしています

とにかく米国で承認が通過してほしいね。 市場規模が桁違い、だからね。

ptsなかなかです！

参考までに

市場規模から想定される提携ポテンシャル •脊髄損傷治療の世界市場は2024年で約70～80億ドル（約7,000～8,000億円）、2032年までに120～160億ドルに拡大予測されています（CAGR：約5–15%）。 •一方、クリングル自身のアナリスト試算では、HGF製剤の脊髄損傷・ALS・声帯瘢痕の国内市場だけで350億円、世界では1,800億円と見積もられており、慢性期展開などにより最大で20兆円規模に拡大する可能性があるとしています 。 市場規模が巨大であることから、提携時のライセンス金額やマイルストーン、ロイヤリティ契約は数十億～数百億円規模になる可能性は十分あります。 俺のチャットGPTではこう出るわ

さすがにそこまではないはず ディープリサーチでクリングルのこと調べさせたあとに開発パイプラインの市場規模聞くといいよ あとTwitterのこの人調べたりIRに聞いたりしたのをまとめてくれててありがたかった

さすがにそこまではないはず ディープリサーチでクリングルのこと調べさせたあとに開発パイプラインの市場規模聞くといいよ あとTwitterのこと人調べたりIRに聞いたりしたのをまとめてくれててありがたかった

ですよね。怪しいとしか感じられませんでしたよね。私が思うに恐らく、値を押さえつけて買っていたんだと思います

これ数字いじってるね。こういうのも風説の流布になるのかな

あーPTSおかしいね、これはあれかな？ 月曜ちょっとだけ期待しちゃうじゃん

チャットGPTにアメリカでの提携となるとどのくらいの規模かを尋ねました。 •脊髄損傷治療市場は兆単位～数千億円規模であり、提携時には数10億～数百億円規模の契約金＋マイルストーン＋ロイヤリティが期待されます。 •今後、米国や欧州の製薬企業とのライセンスアウトや共同開発契約が進む際に、初期契約金、開発／承認マイルストーン料、販売ロイヤルティの合計で数十億～数百億円規模の取り決めが想定されます。 やって〜